近日，苏州华毅乐健生物科技有限公司自主研发的用于治疗A型血友病（HA）的基因治疗产品GS1191-0445注射液获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可。

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关于GS1191-044非临床评价

昭衍新药（603127）承接了GS1191-0445全部的非临床评价，利用昭衍在治疗用生物制品研究的丰富经验与严格的试验管理，与客户精诚合作，确保了该项目的顺利完成并进入临床。

昭衍新药药理部负责了该项目的药效评价工作，包括GS1191-0445注射液对血友病小鼠促凝血作用药效试验和对血友病小鼠出血保护作用的药效试验。昭衍经过相关文献及产品的调研，科学地设计试验方案，并按照试验方案准确完成各项试验指标的检测，使该专题在规定时间内顺利完成。

GS1191-0445的非临床安全性评价中，涉及复杂多样的生物分析方法的建立和验证工作，昭衍新药大分子分析实验室在6个月内，完成了该项目多个种属的17个方法学的开发及验证，主要包括AAV病毒载体的组织含量分析以及结合抗体和中和抗体的检测方法，表达产物的血浆浓度、组织含量、活性分析以及结合抗体的检测等。全面覆盖AAV载体的基因治疗类药物的所有检测方法，并对所有方法进行了全面合规的方法学验证，确保了该项目的顺利开展。

昭衍新药毒理部负责了该项目的安全性评价工作，包括相关动物种属大鼠和食蟹猴的毒性试验、安全药理试验以及制剂安全性试验，结合产品特征进行了个性化的设计考虑。在试验过程中，我们严格遵循相关指导原则和法律法规，顺利完成了该项目临床前评价。昭衍新药毒理平台迄今完成多项基因治疗产品的临床前安评项目，我们有非常专业的技术团队和丰富的评价经验，作为最具规模与经验的非临床评价机构，我们将一如既往，以严谨务实的态度，服务我们的客户，服务新药创新！

关于华毅乐健

苏州华毅乐健生物科技有限公司（ 以下简称“华毅乐健”）创立于2019年，是由著名生物学家饶毅教授创立，公司以“为中华之屹立、人民喜乐康健”为使命，以自主创新研发为核心，致力于打造成为一家立足中国、全球领先的生物科技公司，造福人类健康。

公司以肝脏基因递送为切入点，自主研发了全球领先的高效载体平台，其先导产品针对广阔且未被满足需求的血友病A领域，进度领先，是国内首个进入探索性临床试验阶段的产品，已初步取得了良好的安全和有效性数据。未来将基于创始人及团队多年的科学积淀延伸至神经系统疾病等领域，实现罕见病与常见病相平衡的产品管线布局，向临床试验稳步推进。

目前，公司已在苏州工业园区启动建设8,600平米的cGMP生产基地, 具备质粒、病毒等研发、生产、质控功能的全链条新药研发与生产的实验平台。同时，公司在北京昌平生命科学园拥有1,600平米的研发中心，具备完整的生化实验室、动物房等，主要用于早期自主药物研发。

昭衍新药（股份代码：603127.SH/6127.HK）是中国最早从事药物非临床评价的民营CRO企业，1995年成立至今，已拥有超过2500人的专业技术团队，在北京、苏州、重庆、广州、上海、无锡、梧州、南宁、云南以及美国加州、波士顿设有子公司。昭衍新药建有符合国际规范的质量管理体系（CNAS/ILAC-MRA认证），具备中国NMPA、美国FDA、经合组织OECD、韩国MFDS、日本PMDA的GLP资质以及国际AAALAC（动物福利）认证资质，评价资料满足全球药品注册要求。可以向客户提供非临床药理毒理学研究及评价，特别是非临床安全性评价，临床试验及药物警戒等一站式服务；还可以提供兽药、农药评及医疗器械评价等服务项目。昭衍秉承“服务药物创新，专注于药物全生命周期的安全性评价和监测”的宗旨，保障患者用药安全，呵护人类健康！

关键词： 临床试验 基因治疗 一如既往